Η γονιδιακή θεραπεία είναι ήδη πραγματικότητα για μια πολύ σπάνια κληρονομική οφθαλμική πάθηση, τη συγγενή αμαύρωση του Leber, η οποία παρατηρείται στον αμφιβληστροειδή χιτώνα του ματιού και προκαλεί τύφλωση. ?Έχει βρεθεί ότι για τη συγγενή αμαύρωση του Leber ευθύνεται το γονίδιο RT65.
































































































